歐洲制藥巨頭阿斯利康（AstraZeneca）近日承認，其旗下一家子公司在一個突破性抗癌藥的臨床研發(fā)中數(shù)據(jù)造假。
據(jù)制藥行業(yè)專業(yè)媒體Pharmafile報道，阿斯利康發(fā)現(xiàn)，其控股公司Acerta Pharma在研發(fā)新型實驗性抗癌藥物Acalabrutinib的過程中偽造了部分臨床有效性數(shù)據(jù)。該藥物在今年8月剛剛被美國食品藥品管理局（FDA）授予了突破性療法認定。目前阿斯利康正在調(diào)查該藥物的表現(xiàn)，涉及25項試驗以及2000多名參與的患者。
Acerta Pharma是一家位于荷蘭的、專注于血液學疾病研究的生物制藥公司。2015年，阿斯利康以40億美元收購了Acerta Pharma55%的股權(quán)，從而獲得了藥物Acalabrutinib的相關(guān)權(quán)利。
Acerta在2015年上半年曾經(jīng)發(fā)布了一份摘要，詳細介紹了Acalabrutinib在治療小鼠實體瘤方面的療效。就在上個月，Acerta突然撤回了這份摘要。
經(jīng)阿斯利康公司證實，這份摘要中有關(guān)療效的證據(jù)是偽造的。很快，阿斯利康又指出，這份偽造的資料是在公司收購Acerta之前就存在的。調(diào)查指出，一名“前Acerta員工”獨自行動，偽造了臨床前數(shù)據(jù)集，從而釀成了這起丑聞。
阿斯利康表示，由于問題數(shù)據(jù)所涉及的試驗是來自數(shù)十個試驗中的一個，且發(fā)生在入股之前，因此公司非常迫切想要搞清楚此次事件是否會損害Acalabrutinib的有效性數(shù)據(jù)。公司還特別強調(diào)，此次孤立事件不會對Acalabrutinib在任何人體臨床試驗中的數(shù)據(jù)完整性造成影響，也不會對患者健康帶來風險。
Acalabrutinib是第二代布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，該藥物可以通過永久性結(jié)合BTK來發(fā)揮作用。BTK是一種特殊蛋白的一部分，而這種特殊蛋白可以從淋巴細胞表面將信號傳遞細胞核中的基因，從而促進癌細胞生存和生長，通過阻斷BTK，Acalabrutinib就可以抑制細胞的生長信號，直至促進癌細胞死亡。
Acalabrutinib有望用于治療多發(fā)性B細胞癌和其他癌癥，包括用于慢性淋巴細胞白血�。–LL）、套細胞淋巴瘤（MCL）、Waldenstrom巨球蛋白血癥（WM）、濾泡性淋巴瘤（FL)、彌漫性大B細胞淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤以及實體瘤的治療。
今年8月，Acerta Pharma宣布，F(xiàn)DA向Acalabrutinib頒發(fā)了突破性療法認定，用于至少接受過一次治療的套細胞淋巴瘤患者。這也是阿斯利康在血液癌癥的治療領(lǐng)域收獲的首個突破性療法認定，也是阿斯利康自2014年以來在癌癥治療領(lǐng)域收獲的第5個突破性藥物資格。
而在更早之前的2015年，Acalabrutinib被FDA授予了治療套細胞淋巴瘤的孤兒藥地位（孤兒藥是指治療少于20萬美國公民疾病的藥物、診斷試劑及疫苗）。一年后，Acalabrutinib又被歐盟授予治療慢性淋巴細胞白血病、套細胞淋巴瘤、Waldenstrom巨球蛋白血癥的孤兒藥地位。
此前有分析表示，F(xiàn)DA的突破性藥物認定能加快該新藥的開發(fā)與審評，有望加速這款用于治療嚴重疾病的新藥的上市流程。而Acalabrutinib一旦成功上市，那么阿斯利康可以行使其30億美元購買Acerta Pharma剩余45%股權(quán)的權(quán)利。 |
